دارویی جدید برای درمان بیماران در مراحل اولیه آلزایمر

این دارو شواهدی دال بر اثربخشی در به تعویق انداختن پیشرفت بیماری بین 4 تا 6 ماه نشان داده است و به عنوان اولین داروی دارای مجوز در بریتانیا شناخته شده است که به طور بالقوه مسیر بیماری آلزایمر را در بیمارانی که از داروهای رقیق کننده خون یا رقیق کننده خون استفاده نمی کنند، تغییر می دهد. تشخیص آنژیوپاتی آمیلوئید مغزی (CAA) دارند.

Lecanemab به صورت داخل وریدی در یک مرکز مراقبت های بهداشتی هر دو هفته یکبار، با هر انفوزیون تقریباً یک ساعت، تحت نظارت یک متخصص مراقبت های بهداشتی تزریق می شود. در صورت تحمل خوب، درمان تا زمانی که بیمار از بیماری آلزایمر خفیف تا متوسط ​​پیشرفت کند ادامه می یابد.

در کارآزمایی بالینی اصلی بر روی 1795 نفر مبتلا به بیماری آلزایمر اولیه، شایع‌ترین عوارض جانبی این دارو واکنش‌های مربوط به انفوزیون (که می‌تواند باعث تب و علائم مشابه آنفولانزا شود)، سردرد و ناهنجاری‌های تصویربرداری مرتبط با آمیلوئید (ARIAs) بود. که اغلب به صورت تورم موقت در یک یا چند ناحیه از مغز (ARIA-E) یا لکه های کوچک خونریزی در داخل یا روی سطح مغز (ARIA-H) دیده می شود.

با این حال، موسسه ملی بهداشت و مراقبت عالی (NICE)، که توصیه‌های مبتنی بر شواهد را برای بخش بهداشت و مراقبت اجتماعی ارائه می‌کند، در پیش‌نویس راهنمای خود گفت: «مزایای داروی جدید آلزایمر lecanemab برای توجیه این دارو بسیار ناچیز است. هزینه برای NHS.”

دکتر سامانتا رابرتز، مدیر اجرایی NICE گفت:

این یک رشته پزشکی جدید و در حال ظهور است که بدون شک به سرعت توسعه خواهد یافت. با این حال، واقعیت این است که مزایای این اولین درمان برای توجیه هزینه های قابل توجه برای NHS بسیار ناچیز است. این یک درمان فشرده برای بیماران است که شامل بازدید از بیمارستان هر دو هفته یکبار با کارکنان واجد شرایط مورد نیاز برای نظارت بر علائم عوارض جانبی جدی، به علاوه هزینه خرید دارو است. هیئت مستقل ما شواهد موجود را به دقت ارزیابی کرده است، از جمله مزایای مراقبت‌کنندگان، اما NICE فقط باید درمان‌هایی را توصیه کند که ارزش خوبی برای مالیات دهندگان داشته باشند.

پیش نویس توصیه NICE پس از تجزیه و تحلیل شواهد حاصل از کارآزمایی های بالینی و مروری بر مزایای کاهش سرعت پیشرفت بیماری به قیمت درمان است. دومین کمیسیون مستقل در اواخر سال قبل از ارائه توصیه های نهایی خود تشکیل جلسه خواهد داد.

پروفسور ریمونت

مدیر تحقیق و توسعه آکسفورد و پروفسور ونسا ریمونت از دانشگاه آکسفورد گفت:

این اولین دارویی است که در بریتانیا تایید شده است که پتانسیل تغییر مسیر بیماری را دارد و تاثیر واقعی بر پیشرفت هر گونه اختلال حافظه دارد. با این حال، واضح است که NHS هنوز آماده ارائه چنین درمان هایی نیست. درمان های نوآورانه تری در راه است و این فرصتی عالی برای ما است تا مراقبت های بهتری را برای همه بیماران آلزایمر ارائه دهیم.

درمان‌های جدید امیدوارکننده هستند، اما اگر فوراً تشخیص زوال عقل را اصلاح نکنیم، هیچ معنایی ندارند، به همین دلیل است که پروژه‌های تحقیقاتی مانند چالش بیومارکر خون و برنامه READOUT ما – که هدف آن ارائه آزمایش خون دمانس به NHS است. در عرض 5 سال – بسیار مهم هستند. تشخیص زوال عقل مهم است زیرا دسترسی به مراقبت و پشتیبانی شخصی را باز می کند و افراد و خانواده هایشان را قادر می سازد برای آینده برنامه ریزی کنند.

دکتر آی کویچف

دکتر ایوان کویچف، پژوهشگر ارشد بالینی در بخش روانپزشکی دانشگاه آکسفورد، پلتفرم زوال عقل بریتانیا و پژوهشگر ارشد بالینی گفت:

تایید lecanamab توسط MHRA نقطه عطفی در درمان بیماری آلزایمر در بریتانیا است، زیرا این اولین درمانی است که بر پاتولوژی زمینه ای بیماری آلزایمر تأثیر می گذارد. در مقابل، درمان‌های تأیید شده در حال حاضر، تنها بر علائم تأثیر می‌گذارند، بدون اینکه بیماری زمینه‌ای را تغییر دهند.

تصمیم MHRA به این نتیجه رسید که مزایای شناختی (حافظه و تفکر) و توانایی عملکردی بر خطر خونریزی مغزی بیشتر است. این مورد برای افرادی است که یک یا هیچ کدام از نسخه های ژن خطر بیماری آلزایمر APOE4 را دارند. افرادی که دارای دو نسخه از این ژن هستند، خطر خونریزی مغزی بالاتری دارند، که باعث شد MHRA آن را در این گروه تایید نکند.

در مقابل، NICE به بررسی این موضوع می پردازد که آیا داروهای مورد تایید MHRA ارزش پولی خوبی در NHS دارند یا خیر. برای انجام این کار، او به اصطلاح سال‌های زندگی تعدیل‌شده با کیفیت (QALYs) را بررسی کرد که نشان می‌دهد مداخله جدیدی مانند lecanamab چقدر برای بیمار از نظر کیفیت زندگی به دست آمده در مقایسه با سال‌های زندگی مورد انتظار مفید است. این کار به این دلیل انجام می‌شود که NHS بتواند معیار مشترکی برای مداخلات جدید در مناطق بیماری و گروه‌های بیمار داشته باشد – این در یک NHS با محدودیت منابع بسیار مهم است. NICE متوجه شد که lecanamab آنطور که در حال حاضر وجود دارد ارزش کافی برای پول ندارد.

یک دوره مشاوره اضافی با سهامداران و شرکت به شرح زیر است. یک نتیجه بالقوه می تواند یک ساختار هزینه بازنگری شده و قابل قبول تر باشد که به NICE ارائه می شود. اگر NICE در نهایت لکاناماب یا درمان‌های مشابه را توصیه نکند، دسترسی به این درمان‌های جدید تنها از طریق بخش خصوصی در بریتانیا در دسترس خواهد بود، که موضوع دسترسی برابر را ایجاد می‌کند.